子昂健康携手北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心，为罕见病患者发声

白塞病作为罕见病的一种，在我国的认知度较低，临床上也存在不少误诊的情况。而像白塞病这样以常见症状为主而造成临床中存在误诊现象的罕见病其实也并不在少数。

为了让更多普通人知道罕见病，提高全民对于罕见病的认知，罕见病患者组织展开了一场“破圈计划”。用北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心执行主任姚颜锁的话，即“罕见病患者组织要更开放、团结，才能最终实现共创”。

据2021年3月发布的《中国罕见病综合报告(2021)》数据显示，截至目前，国内存在的名称固定、活动规律的罕见病患者组织已有130家;52家(40%)患者组织已在各地民政部门注册。有37家(28.5%)患者组织由患者发起人;其余组织由家属共同发起。

此外，针对罕见病患者的用药问题，国内通过绿色通道获得新药的途径也已出现。对于罕见病患者张女士来说，从所需新药在FDA正式获批到通过国内绿色通道真正使用上治疗药物，周期已经可以缩短至1年左右。

但据知情人士向记者透露，由于各种限定条款，通过国内某一绿色通道用药，还需要花费大量费用，例如往返路费、住院费及其他各类支出，普通患者无法承担。以某一款药物举例，代购需5500元的药物，从绿色通道直接报价翻一倍，可见国内对于罕见病患者的帮助和支持还是任重而道远。

不过好消息是，各个患者组织、企业、政府部门仍在为此努力奋斗。

风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心负责人曹茜告诉记者，通过患者组织的努力，在专家、企业、患者和政府部门的支持下，2020年成功引进国外治疗亨廷顿舞蹈症的药物氘丁苯那嗪，并被成功纳入2020国家医保目录。

“这个行业需要社会关注，并不是靠一家企业，靠一个患者组织就能够把它做好做大的。”琅钰集团副总裁兼子昂健康负责人戴瑛曾在接受采访时说道，“将来一定是开放式的合作共赢的局面，期待有更多的人了解罕见病这个领域，有更多企业愿意在罕见病领域投放资源。”

编辑：雷林宝